Il percorso dalla ricerca all’immissione in commercio
Secondo le stime di Farmindustria basate sui dati Istat, Eurostat, EFPIA e IQVIA,1 l’Italia è il primo Paese in Europa per la produzione di medicinali pari a 31,2 miliardi di euro. Nel 2017, inoltre, le aziende italiane hanno investito ben 1,5 miliardi di euro in Ricerca & Sviluppo dei farmaci, registrando la più alta crescita degli investimenti in questo settore (+22% al 2017 contro +16% al 2012).2
Ma vi siete mai chiesti come nascano i farmaci e in che modo arrivino in farmacia, pronti per soddisfare le necessità dei pazienti? Se sì, questa è l’occasione giusta per approfondire!
Come nascono i farmaci?
Diciamo fin da subito che i farmaci sono il frutto di numerosi anni di ricerca, disciplinata da normative aventi l’obiettivo di assicurare l’attendibilità dei risultati, nonché di tutelare i diritti e il benessere dei partecipanti, coinvolti in ogni singola fase del processo di studio.
Il processo di Ricerca & Sviluppo, grazie al quale vengono identificati e valutati i composti potenzialmente utili in terapia, dura 10-15 anni e mediamente solo 1 composto su 10.000 riesce a completarlo. Vediamo in cosa consiste!
1) Sperimentazione preclinica
Identificati il bersaglio biologico e la molecola-candidato (New Molecular Entity, NME), attraverso la ricerca di base, si potrà procedere con i test in vitro (le simulazioni in provetta) per valutare l’attività della molecola sulle cellule umane, animali o microbiche.
Se la molecola dimostra di avere delle proprietà, si effettueranno i test in vivo (sugli animali) per valutare gli effetti farmacologici e tossicologici della NME, quali tossicità a breve e a lungo termine, carcinogenicità ed effetti sulla riproduzione.
2) Sperimentazione clinica
Superata la sperimentazione in vivo, la molecola verrà testata in ospedali, università o istituti di ricerca accreditati e autorizzati, per valutarne gli effetti sull’uomo.
Fase 1: studio pilota
Fornisce le prime informazioni sugli effetti terapeutici e tossicologici della molecola, testata su volontari sani in dosi crescenti, per valutare le risposte in relazione alla dose; se risulterà sicura e ben tollerata, accederà alla fase successiva.
Fase 2: studio terapeutico-esplorativo
In questa fase si valuta la reale efficacia della molecola, giacché coinvolge i pazienti affetti dalla malattia per cui è pensata.
I pazienti sono suddivisi in gruppi, trattati con dosi crescenti della molecola o col placebo – se l’etica lo permette – per valutare a quale dose e con quale frequenza di assunzione risulti più efficace e sicura allo stesso tempo; se supererà il test, passerà alla fase successiva.
Fase 3: studio terapeutico-confermatorio
Quanto è efficace la molecola-candidato? È più vantaggiosa rispetto ai farmaci già in commerciò? E qual è il rapporto rischio/beneficio?
Per rispondere a queste domande, si effettua uno studio controllato randomizzato (RCT).
Randomizzato, perché i pazienti vengono assegnati casualmente al gruppo d’intervento (quello che assume il farmaco) o di controllo, che assume il placebo o il farmaco di riferimento; in doppio cieco, perché i pazienti e i medici non conoscono le sostanze testate.
In tal modo si saprà che, le differenze tra i due gruppi, sono ascrivibili esclusivamente al potenziale farmaco.
Come arrivano i farmaci in farmacia?
Se il farmaco risulterà abbastanza efficace, in rapporto agli eventuali effetti avversi, l’azienda potrà chiedere all’AIFA (l’Agenzia italiana del farmaco)3 l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) del medicinale, cioè la sua carta d’identità.
Qualora la Commissione Tecnico-Scientifica dell’AIFA, insieme all’Istituto Superiore di Sanità e vari esperti, dovesse valutare positivamente il dossier dell’azienda, concederà l’AIC e il medicinale arriverà in farmacia.
Consigli di lettura
Se l’articolo vi è piaciuto, scoprite anche quali farmaci mettere in valigia per le vacanze.
Riferimenti bibliografici:
- i numeri dell’industria farmaceutica in Italia (Farmindustria);
- indicatori farmaceutici 2018 (Farmindustria);
- sito dell’AIFA – Agenzia italiana del farmaco.
L’articolo ha uno scopo puramente illustrativo e non sostituisce il rapporto medico-paziente.
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Blogger e giornalista, ho collaborato con L’Unione Sarda.
Sono cofondatrice e curatrice editoriale di Inchiostro Virtuale.
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